Поможет ли операция стволовых клеток убить вич

Так найден или нет способ излечения от ВИЧ?

Изучаемая схема работает в два этапа. Сначала вакцина помогает организму распознать и уничтожить инфицированные ВИЧ клетки. На втором этапе препарат Вориностат активирует спящие клетки (вирусные резервуары), после чего они также могут быть обнаружены и уничтожены иммунной системой.

После завершения запланированного курса, вирус в крови пациента не обнаруживался. Это с одной стороны может быть результатом применяемой стратегии, а с другой – результатом применения АРТ. Ученые планируют получить окончательные результаты исследования к 2018 году.

ВИЧ трудно излечить так как его мишенью является именно иммунная система. ВИЧ встраивается в ДНК Т-лимфоцитов, после чего они не только перестают распознавать его, но и становятся фабрикой для его воспроизведения.

Существующее лечение (антиретровирусная терапия) тормозит процесс размножения вируса, но не может обнаружить и воздействовать на спящие Т-клетки (резервуары).

В Великобритании более 100000 человек живет с ВИЧ. Из них около 17% не знают, что они инфицированы.

Только один человек в мире был излечен от ВИЧ. Это Тимоти Браун, известный как Берлинский пациент, который перенес операцию по пересадке стволовых клеток от человека с естественным иммунитетом к ВИЧ в 2008 году.

– Про исследование и первого "излеченного" от ВИЧ-инфекции пациента (кстати первым был и останется "берлинский" пациент, которому пересадили костный мозг от донора с Дельта 32 мутацией) сведений для анализа и комментариев крайне мало. Скорее всего речь идёт об использовании метода "kick and kill" или "shock and kill". Этот подход изучается уже несколько лет на животных и начались первые этапы изучения безопасности и эффективности у человека. Основной принцип этого подхода – активация клеток иммунной системы, находящихся в латентном состоянии и содержащих генетический материал ВИЧ в виде интегрированной в геном клетки провирусной ДНК.

Достичь полной элиминации ВИЧ с помощью стандартной АРТ не удаётся именно из-за наличия "спящих" клеток, которые могут находиться в таком состоянии очень долго. В качестве активаторов этих клеток уже несколько лет изучают ингибиторы гистон деацитилазы (HDAC inhibitors). Препараты этого класса продемонстрировали эффективность на животных моделях. Изучение этих препаратов у ВИЧ-позитивных пациентов началось также несколько лет назад. Препараты этого класса ингибируют фермент гистон деацитилазу, функция которого тормозить процессы считывания информации с клеточной ДНК и синтеза белков в клетке. При блокировании данного фермента клетки активируются и запускается репликация вируса, что приводит к быстрой гибели клетки. В присутствии антиретровирусных препаратов вирус не может инфицировать новые клетки, а ингибиторы HDAC позволяют ускорить гибель всех клеток, служащих резервуаром ВИЧ и, таким образом, полностью избавить организм от вируса.

В настоящее время, скорее всего, идёт подбор дозировок препаратов, которые позволят эффективно активировать латентные клетки и при этом быть минимально токсичными для других клеток. подбираются препараты, которые лучше проникают именно в латентные лимфоциты. Изучаются также препараты других классов и иммуно-терапевтические вакцины, помогающие клеткам естественным киллерам (NK) распознавать инфицированные клетки и уничтожать их. Возможно в статье речь идёт об одном из таких исследований, где одновременно используется иммуно-терапевтическая вакцина и селективный ингибитор HDAC вориностат. По ранее полученным результатам и обнадёживающим данным из представленного исследования можно судить, что вероятность получения терапии, позволяющей излечить ВИЧ-инфекцию уже довольно высока.

– Главная мечта любого ВИЧ-позитивного пациента – получить полное излечение. Английские ученые применили принципиально новый подход, основанный на иммунологическом распозновании и "выталкивающей" терапии. Очевидно, что необходимо сравнение конкурентных стратегий, оттачивание терапии. Но прорыв сделан. Профессор Имперского колледжа Лондона Сара Фидлер считает, что на это потребуется 5 лет.

Ребята, мы вкладываем душу в AdMe.ru. Cпасибо за то,
что открываете эту красоту. Спасибо за вдохновение и мурашки.
Присоединяйтесь к нам в Facebook и ВКонтакте

Тимоти родился в США, а в 25 лет решил изменить свою жизнь и рванул в Европу. После нескольких лет путешествий Браун осел в Берлине. Здесь он работал официантом и готовился поступить в университет. В 1995 году герой нашей статьи узнал о своем ВИЧ-положительном статусе.

В отличие от других людей с ВИЧ, у Тимоти не было побочных эффектов от лекарств, он смог вести нормальный образ жизни. Браун поступил в Берлинский университет, ходил в спортзал и продолжал работать. Но спустя 10 лет жизнь подкинула ему второе испытание.

В 2006 году Тимоти внезапно почувствовал себя плохо: он не смог проехать на велосипеде даже милю и свалился с высокой температурой. Скоро берлинские врачи нашли у Брауна острый миелобластный лейкоз — агрессивное онкологическое заболевание крови. Так на Тима свалилась вторая болезнь, которая могла убить его за считанные месяцы.

Молодой онкогематолог Геро Хюттер никогда не лечил ВИЧ-инфицированного пациента от рака. Однако он принялся помогать Тимоти с энтузиазмом: доктор нашел информацию о редкой генетической мутации, которая делает клетки крови невосприимчивыми к ВИЧ-инфекции. Мутация гена CCR5 закрывает дверь, через которую вирус пробирается в клетки.

Геро Хюттер и Тимоти Браун.

Геро Хюттер предложил пациенту рискованный шаг — пересадку костного мозга человека с мутацией гена CCR5. Эта операция могла излечить лейкоз и, вероятно, ВИЧ. Операция была опасной: ослабленный организм Брауна мог не выдержать пересадки. Тимоти не принял предложение лечащего врача:

Доктор Хюттер назначил Тиму химиотерапию, которая пошла не по плану. После первого курса у пациента началась пневмония, а после второго Тимоти впал в кому. Лечение пришлось прервать.

Тем временем доктор начал поиски донора: пересадка оказалась единственным шансом Тима на жизнь. Тут и пригодился сумасшедший план с мутацией CCR5. Тимоти повезло еще раз: наибольшая концентрация людей с мутацией этого гена наблюдается именно в Северной Европе. Из 267 подходящих доноров у одного нашли нужную мутацию и взяли материал для трансплантации.

6 февраля 2007 года — второй день рождения Тимоти Брауна: берлинские врачи пересадили ему мутировавшие стволовые клетки. После операции Тим перестал принимать антивирусные препараты, и через 3 месяца ВИЧ исчез из его организма. Браун снова вышел на работу, начал заниматься спортом и заметил, что чувствует себя здоровым. Казалось, удача наконец улыбнулась Тиму. Однако лейкоз вернулся меньше чем через год.

Происходящее дальше иначе как шагом отчаяния не назовешь. Доктор Хюттер и Тимоти приняли решение о повторной пересадке. Шансы на выживание составляли 5 %, но они рискнули.

Вторая операция чуть не убила Брауна. Тимоти парализовало, он почти ослеп, но лейкоз отступил. Для того чтобы встать на ноги, пациенту понадобилось 6 лет реабилитации. Врачи взяли у Тима сотни анализов крови, делали костную и кишечную пункцию, но не нашли ВИЧ.

На помощь пришли журналисты: после заметки в The Wall Street Journal мир узнал о первом человеке, который смог избавиться от ВИЧ-инфекции. Тимоти в один миг стал иконой: врачи со всего мира хотели получить образец его крови, а журналисты умоляли об интервью. Однако Браун долго не решался выступить публично: слишком тяжело ему дались лечение и реабилитация.

Способ, с помощью которого вылечился Браун, — не панацея от ВИЧ. Чтобы повторить успех доктора Хюттера, нужно уничтожить родную иммунную систему пациента с помощью химиотерапии, а потом пересадить ему стволовые клетки стоимостью $ 250 000.

У ВИЧ есть другой штамм, который легко обходит защитные маханизмы мутации CCR5. Ему не нужна та самая дверь в клетке — он проходит в окно. Фактически Тимоти и другие потенциальные реципиенты стволовых клеток CCR5 могут снова заразиться ВИЧ.

Надежда остается, хотя до изобретения доступного и безвредного лекарства очень далеко. История лечения Тимоти дала ученым новый материал для исследований. Возможно, в борьбе с ВИЧ поможет генная терапия или создание некоего суперантитела.

Лечили рак, а вылечили СПИД. Британские медики сообщили о втором в истории случае излечения от ВИЧ с помощью пересадки костного мозга. Пациент был болен на протяжении 15 лет, затем у него нашли еще и злокачественную опухоль. Тогда же он решился на пересадку стволовых клеток от донора с иммунитетом к ВИЧ.

Имя пациента, который избавился от ВИЧ, в Лондоне пока не называют. Известно, что это мужчина, который заразился вирусом в 2003 году. Позже у него диагностировали агрессивную форму рака крови — лимфому Ходжкина. Три года назад группа ученых из ведущих британских университетов решилась на эксперимент. Врачи пересадили тяжело больному человеку стволовые клетки костного мозга, полученные от донора, у которого есть крайне редкая мутация в одном из генов, что повышает устойчивость к воздействию ВИЧ.

"У пациента — четвертая стадия рака, которая крайне сложно поддается лечению. Обычно при таких заболеваниях мы производим трансплантацию, используя клетки самого пациента. Однако из-за его ВИЧ-инфекции нам пришлось искать донора клеток. Мы провели всемирный поиск и нашли всего несколько подходящих кандидатов", — рассказывает гематоонколог Иен Габриэль.

Результаты оказались сенсационными — уже через год после операции вирус у пациента исчез.

"Прошло уже 18 месяцев, — продолжает профессор, специалист по ВИЧ Равиндра Гупта. — Мы уверены, что это долгосрочная ремиссия. Однако слишком рано говорить о полном излечении. Терапия несет в себе существенные риски, это достаточно неприятная процедура, и пациенту приходится находиться в госпитале по нескольку недель".

В мире до сих пор был известен лишь один случай полного излечения от ВИЧ. В 2008 году американцу Тимоти Брауну в Берлине сделали точно такую же операцию.

"Несомненно, я бы хотел очень хотел встретиться с лондонским пациентом. Я бы ему сказал: не торопись. Обнародуй свое имя, когда захочешь и когда сам будешь к этому готов. Я готов оказать в этом поддержку. Личное общение со мной было полезно как для ученых, так и для других людей, зараженных ВИЧ. Но поступай так, как считаешь правильным для себя", — обращается в коллеге по несчастью Тимоти Рэй Браун.

По мнению ученых, важно то, что лондонский эксперимент подтверждает результаты проведенной ранее в Берлине операции. Впереди — создание новых генных терапий.

"Во многих странах, в том числе в нашем институте, разрабатывается метод, когда не нужно будет использовать донора, а можно будет изменять стволовые клетки самого пациента с ВИЧ. И такая работа уже идет. Можно взять стволовые клетки и сделать их неуязвимыми для ВИЧ, вернуть опять в организм человека. И вскорости пораженные клетки заменятся на неуязвимые. Но это работа, конечно, трудная, поскольку вмешиваться в генетический аппарат очень рискованно", — отмечает академик РАН, руководитель Федерального научно-методического центра по профилактике и борьбе со СПИДом Вадим Покровский.

Еще одно направление исследований — это создание вакцин. Существующие сегодня препараты, предназначенные для борьбы с ВИЧ-инфекции, пока не могут ее устранить.

"Вакцины спасли мир от многих инфекций. Надо делать. Очень сложно сделать вакцину от вируса СПИДа. Но кандидатная вакцина уже есть. И мы сделали кандидатную вакцину в нашем институте. В нашей стране есть три таких вакцины в разных организациях", — прогнозирует академик РАН, научный руководитель ФГБУ "ГНЦ институт иммунологии" ФМБА России Рахим Хаитов.

Ученые говорят сегодня о глобальной пандемии вируса СПИДа. В мире насчитывается около 40 миллионов человек, зараженных ВИЧ-инфекцией.

Поэтому успешный эксперимент, который провели в Лондоне, важен не только тем, что спасена жизнь одного пациента, что само по себе бесценно, но и в том, что это дает надежду тысячам других людей.

Агрессивный новичок

- Вадим Альбертович, ВИЧ был обнаружен еще в конце прошлого века. Почему лекарство так сложно было создать? Чем этот вирус отличался от других?

- С точки зрения биологии этот вирус очень похож на многие другие. Единственное, его фатальное отличие от других вирусов – это поражение иммунной системы человека, именно поэтому организм не может с ним бороться самостоятельно.

- Это своего рода агрессивный новичок?

Мыши на вес золота

- Вы уже дошли до клинических испытаний?

- До клинических - нет, но лабораторных мышей мы уже успешно лечим.

- Зачем в этом проекте мы и американцы нужны друг другу?

- Во-первых, потому что работа с вирусом ВИЧ требует астрономических денежных ресурсов. Ни одна сторона не хотела брать на себя всю тяжесть потенциальных финансовых потерь, поскольку велик риск, что мы будем много работать, но в итоге не сможем создать препарат принципиально нового поколения. Во-вторых, это крайне сложная работа, ее невозможно было сделать только в России, у нас нет ни адекватных моделей на животных, ни биологических технологий для проведения тестов. Например, для экспериментов на животных надо использовать безумно дорогих мышей, которые есть только в США. В то же время, российская химическая школа является ведущей мировой школой в области тонкого химического синтеза. Мы были лидерами 100 лет назад, и надеюсь, останемся ими в будущем. Именно поэтому наших ученых и привлекли для участия в совместном проекте.

- Почему нужны безумно дорогие мыши? Нельзя было найти подешевле?

- А это особые мыши - гуманизированные. У них с помощью современных технологий создали иммунную систему, которая идентична человеческой, можно сказать, что это просто человеческая иммунная система. Такие мыши - очень удобный лабораторный объект, можно испытать препарат и понять, как он будет воздействовать на человека.

- Как с американцами делили зоны ответственности?

- Как я уже сказал, российская сторона отвечает за химическую составляющую, дизайн и синтез соединений. Американские коллеги занимаются биологической частью и компьютерным моделированием. Выглядело это так: сначала мы с американскими партнерами обсуждали идеи, затем их специалисты на суперкомпьютерах проверяли насколько наши предположения реалистичны. Так формировался некий список перспективных соединений. Синтез этих соединений осуществляется здесь в Москве , в ФИЦ Биотехнологии РАН. И в конечном итоге готовые соединение тестируются в США.

От лаборатории до аптеки дистанция 10 лет

- Когда готовое лекарство может появиться в аптеках?

- От лаборатории до аптеки очень длинная дистанция. При благоприятном раскладе понадобится минимум 10 лет. Быстрее невозможно. Это связано с определенной последовательностью экспериментов и необходимым количеством данных, которые надо накопить. А отчасти с тем, что человечество само себе создало огромное количество преград на пути появления новых лекарств. Пройти согласование во всех регулирующих инстанциях очень тяжело и очень дорого. И это не только у нас, это практика всех стран мира. Кроме того, через год наш совместный проект заканчивается и надо будет искать финансирование под практические работы. Многие фармкомпании и фонды не стремятся вступать в такие долгие и дорогостоящие проекты, именно поэтому и сегодня наши исследования финансируются государственными фондами как со стороны России, так и со стороны США. Разработка лекарства для борьбы с ВИЧ это скорее задача государства.

- Я с большой осторожностью отношусь к заявлениям, что кто-то от чего-то вылечился на единичном примере. Мы не знаем достоверно, вылечился он или нет, это не клинические испытания, которые делаются в соответствии с очень строгим протоколом и которым можно доверять. Вирус может затаиться в нейронах и проснуться, когда пройдет много времени. Мы в своей работе придерживаемся позиций доказательной медицины, когда есть слепые клинические испытания на большой выборке. Что касается стволовых клеток, то это вопрос неоднозначный. Безусловно, есть примеры, когда стволовые клетки работают успешно, но это не касается вируса ВИЧ. Поэтому мы исходим из традиционных подходов: с одной стороны, есть вирус, с другой стороны - надо найти вещество, которым этот вирус можно уничтожить.

- А откуда все-таки появился ВИЧ? Существуют самые разные теории, по одной из версий вирус - это побочный эффект разработок биологического оружия…

- Происхождение вируса не является областью моей компетенции, моя ответственность - это разработка вещества, способного убить вирус. На самом деле есть только одна серьезная научная версия происхождения ВИЧ. Вирус появился в процессе мутации в Африке . Сначала он возник у человекообразных приматов, потом был перенесен на человека. Все остальные версии: космические, Божественные, конспирологические, не имеют отношения к здравому смыслу и научным сообществом не рассматриваются. И это не последний случай появления неизвестных ранее смертельных инфекций. Мы считаем, что новые вирусы будут появляться по мере развития человека, а мы будем придумывать вещества для их уничтожения. Это бесконечный непрерывный процесс.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

В Лондоне выздоровел пациент с ВИЧ: случайный успех или победа человечества над СПИДом?

Пациенту, у которого болезнь перешла в смертельно тяжелую стадию, пересадили костный мозг, и ВИЧ пропал из организма (подробности)

Как вырастить стволовые клетки

– Что такое стволовые клетки?

– Существует множество различных стволовых клеток. Например, эмбриональные: они отвечают за формирование тела человека. Такие клетки еще называют плюрипотентными стволовыми клетками – это означает, что они могут превращаться в любой вид тканей нашего организма.

Этот тип клеток существует только на очень ранних стадиях эмбрионального развития организма. Однако это не значит, что на этом история стволовых клеток заканчивается.

Для образования различных тканей организма в течение жизни человеку также необходимы стволовые клетки. Для этого существуют специальные стволовые клетки, которые создают замену старым или умершим клеткам в нашем теле.

Я работаю с теми стволовыми клетками, что образуют кровь, а точнее, те ее компоненты, которые перемещают кислород по нашему телу, борются с инфекциями и так далее. Существует порядка 200 различных клеток крови, которые отвечают за разные функции, и все они появляются всего лишь из стволовой клетки – гемоцитобласта, – которая живет в костном мозге. Их там не так много, но все же они есть.

У этих клеток огромный потенциал. Например, с их помощью можно вылечить лейкемию – рак крови. Возможно, вы слышали о трансплантации костного мозга. Однако на сегодняшний день она используется как средство последней надежды.

– Дело в том, что эта процедура довольно опасная сама по себе. В 10% случаев пересадка костного мозга оказывается летальной для пациента. Ведь сначала человека подвергают жесткой химиотерапии или облучению радиоактивными или гамма-лучами, чтобы убить все клетки крови, а затем вводят новые, которые могут восстановить костный мозг и начать воспроизводство крови заново. При этом надо понимать, что если хоть одна клетка останется в организме человека, то болезнь вернется.

Новые стволовые клетки крови берутся у донора. Точнее, часть его костного мозга пересаживают больному. Донору даже не обязательно быть близким родственником: главное, чтобы у него и реципиента был высокий уровень совместимости. Точнее, так: чем выше, тем лучше.

– Как определить степень совместимости?

– Она определяется с помощью генетического анализа системы тканевой совместимости, которая в организме представлена набором белков, находящихся на поверхности практически всех клеток организма. С их помощью последние определяют своих и чужих.

– Насколько сложно найти донора с высоким уровнем совместимости?

– По-разному, для кого-то сложно, для кого-то нет. Какие-то типы чаще встречаются, какие-то реже. При исследовании системы тканевой совместимости человека проверяют по десяти параметрам. А вообще все просто: чем больше доноров, тем больше шанс найти высокий уровень совместимости.

– Как берут костный мозг у донора и сколько его нужно для успешной операции?

– В этой процедуре важно не количество костного мозга, а количество стволовых клеток. В костном мозге, как я уже говорил, их не так много: примерно одна клетка из 20 тысяч будет стволовой. Но, например, в бедренной кости около 10 миллиардов клеток, так что стволовых клеток там достаточно.

Что касается необходимого для операции количества, одной истинной гемопоэтической стволовой клетки достаточно, чтобы восстановить процесс образования крови, но пока стволовая клетка разгонится и даст всех предшественников, могут пройти месяцы! Поэтому нужно переносить не только стволовые клетки, но и дифференцирующиеся из них предшественники, которые могут на короткий срок восстановить систему кроветворения, но очень быстро. Это как выпечка: вы можете купить готовый продукт, полуфабрикат, исходный продукт или построить ферму. Гемопоэтические клетки – это ферма, и пока она заработает в полную силу, вы умрете с голода.

Нужные стволовые клетки также есть в пуповинной крови, но их там слишком мало: не хватит даже для крупного ребенка, а что уж говорить о взрослом.

Поэтому для данной операции клетки берут из костного мозга. Существует два способа получить их. Первый – когда у человека под общей анестезией с помощью специальной огромной иглы из подвздошной кости, точнее, из ее гребня, высасывают часть костного мозга.

Второй – когда с помощью определенных белков, которые дают донору, выводят стволовые клетки из костей в кровь. Далее с помощью специального аппарата их оттуда забирают. Но чтобы таким образом получить достаточное количество стволовых клеток, нужно проводить процедуру на протяжении пяти дней подряд.

– Может ли это как-то навредить донору?

– Нет. Во время процедуры с белками возможна небольшая кратковременная боль в костях. Если же говорить о процедуре с иглой, то будет немного больно и дискомфортно после процедуры. Однако что такое немного дискомфорта и боли в сравнении с тем, что вы можете подарить кому-то жизнь?

– В июле новостные агентства писали об эксперименте, когда мышам, если не ошибаюсь, вводили стволовые клетки в гипоталамус, что увеличило скорость регенерации всех клеток в организме и, соответственно, замедлило старение. Вы слышали об этом?

– Честно говоря, нет. Однако иногда в науке какие-то, казалось бы, фантастические вещи оказываются правдой. Да и в целом наука – это открытие неизведанного, а природа удивляет нас постоянно. Никогда не говори никогда. Это особенно актуально для биологии и науки в целом. Если кому-то что-то удалось, кто-то обязательно попытается повторить эксперимент. Так работает наука. В этом и состоит ее прелесть: она всегда проверяет себя.

Вот, например, японский ученый Синья Яманака обнаружил, что можно взять любую клетку в организме и превратить ее в стволовую. Он взял маленький кусочек кожи мыши, получил из него отдельную клетку, фибробласт. Затем Яманака понял, что если провести ряд генетических манипуляций, то можно перепрограммировать ее в стволовую клетку, которая может превратиться в любой вид ткани. По факту он получил плюрипотентные стволовые клетки, однако назвал их индуцированными стволовыми клетками.

Благодаря этому открытию ученые научились превращать любую клетку организма в плюрипотентную, которая в свою очередь может трансформироваться в любую другую.

До этого открытия любой ученый сказал бы, что клетка кожи – это клетка кожи и ничем другим никогда не будет. Своеобразная догма. Но Яманака опровергнул это. Свой доклад он опубликовал в 2006 году, а в 2012-м получил за это открытие Нобелевскую премию.

– Если можно превратить любую клетку в любую, то почему эта технология не используется при лечении той же лейкемии?

– Что вы можете сказать о применении стволовых клеток в косметологии?

– Единственная клинически доказанная процедура со стволовыми клетками – это пересадка костного мозга. Все!

В мире очень много псевдонаучных клиник, который обещают вернуть молодость, красоту и много всего с помощью стволовых клеток. Клинически ничего подобного доказано не было. Это полная чушь! Вас просто хотят развести на деньги.

Единственное, на что можно надеяться, идя на такую процедуру, – это что вам не навредят. Повезет, если они дадут вам солевой раствор. Поверьте, вы не хотите, чтобы они давали вам стволовые клетки, ведь эти горе-врачи не знают, что делают.

Не верьте тому, что вы читаете в интернете.

– Как вы думаете, какие перспективы существуют у стволовых клеток в медицине?

– Да кто ж его знает-то, настоящий потенциал? До 2006-го все думали, что невозможно из одной клетки другую получить. Как скоро стволовые клетки начнут применять на повседневной основе в медицине? На сегодняшний момент проводится около 40 тысяч операций по пересадке костного мозга в год. Мы пытаемся увеличить этот показатель. Если сделать операцию более безопасной, то в перспективе можно будет лечить и другие заболевания, например ВИЧ.

Лечение стволовыми клетками в Германии. Перечень заболеваний

Впервые о стволовых клетках заговорили 100 лет назад, когда русские ученые обнаружили специфические клетки в организме, которые помогают делиться другим видам клеток.

В 2003 году в США были опубликованы данные о свойстве клеток восстанавливать ткани и лечить многие болезни. Лечение было разбито на группы:

• Стандартное лечение.
• Лечение в рамках клинических испытаний.
• Экспериментальная терапия.

Стволовые клетки (далее СК) ― прародительницы всех клеток человека, они активно размножаются, обновляются и формируют другие клетки, за счет дифференцировки. Это уникальное свойство используется в лечении заболеваний. Некоторые методы пересадки еще находятся на стадии клинических испытаний.

СК обнаружены во многих тканях организма человека, но для трансплантации используют:

• кроветворные, выделенные из крови пуповины, или плаценты, они стимулируют размножение кровяных клеток после пересадки костного мозга;
• роговичные ― используются с целью восстановления роговицы.

Применяют два вида пересадки СК:

• Аллогенная трансплантация ― когда реципиенту пересаживают совместимые донорские клетки.
• Аутологичная трансплантация ― реципиенту пересаживают свои клетки.

СК забирают из пуповины, плаценты, костного мозга. Родители имеют право передать клеточный материал своего ребенка в общий банк и помочь пациентам, нуждающимся в лечении.Также можно сохранить материал в семейном банке для ближайших родственников.

Стандартные методы лечения

Трансплантацию СК можно использовать для лечения заболеваний крови.

Лейкоз ― злокачественное поражение крови с вовлечением лейкоцитов. Выделяют лимфобластный и миелобластный лейкозы, лимфолейкоз и миелолейкоз, миелоидный и миеломоноцитарный.

Аллогенная трансплантация проводится при:

• острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ);
• острый миелобластный лейкоз (ОМЛ);
• острый бифенотипичный лейкоз;
• острый недифференцированный лейкоз;
• хронический лимфолейкоз (ХЛЛ);
• ювенильный хронический миелоидный лейкоз (ЮХМЛ);
• ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ).

При миелодиспластическом синдроме изменяется количество клеток и их строение. У больных с таким диагнозом увеличивается риск острого лейкоза.

Неродственная трансплантация проводится при:

• рефрактерная анемия;
• рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами;
• рефрактерная анемия с избытком бластов;
• рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформации;
• хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ).

К иным нарушениям образования клеток относятся:

1. Анемия.
2. Апластическая анемия.
3. Наследственная анемия Фанкони.
4. Дизэритропоэтическая анемия.
5. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ).

1. Серповидноклеточная анемия.
2. Большая бета-талассемия, или анемия Кули.
3. Анемия Даймонда-Блекфена.
4. Парциальная красноклеточная аплазия.

III. Наследственная патология тромбоцитов.

1. Амегакариоцитоз или врожденная тромбоцитопения.
2. Тромбастения Гланцмана.

IV. Наследственные болезни иммунной системы.

1. Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) с недостатком аденозиндезаминазы.
2. ТКИД, сцепленный с Х–хромосомой.
3. ТКИД при полном отсутствии Т–и В–лимфоцитов.
4. ТКИД при отсутствии В–лимфоцитов.
5. Синдром Оменна.

V. Наследственные болезни иммунной системы: нейтропении.

1. Инфантильный генетический агранулоцитоз (синдром Костмана).
2. Миелокатексис.

VI. Другие наследственные болезни иммунной системы.

1. Атаксия–телеангиэктазия.
2. Синдром обнаженных лимфоцитов.
3. Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД).
4. Синдром Ди Джорджи.
5. Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз.
6. Дефицит адгезии лимфоцитов.
7. Лимфопролиферативные заболевания.
8. Лимфопролиферативные заболевания, сцепленные с Х–хромосомой (Чувствительность к вирусу Эпштейн-Барр).
9. Синдром Вискотта–Олдрича.
10. Миелопролиферативные заболевания.
11. Острый миелофиброз.
12. Сублейкемический миелоз (миелофиброз).
13. Истинная полицитемия.
14. Эссенциальная тромбоцитопения.

VII. Патология фагоцитов (они распознают и убивают патогенные микроорганизмы).

1. Синдром Чедиак–Хигаси
2. Хронические гранулематозные заболевания.
3. Дефицит актина в нейтрофилах.
4. Ретикулярный дисгенез.

При всех вышеперечисленных заболеваниях может помочь в лечении аллогенная трансплантация СК.

VIII. Злокачественные опухоли костного мозга.

1. Множественная миелома.
2. Плазмоклеточный лейкоз.
3. Макроглобулинемия Вальденстрема.

В случае опухолей костного мозга применяют пересадку собственных клеток и чужеродных.

IX. Трансплантация при наследственных заболеваниях иммунной системы (аллогенная трансплантация).

1. Гипоплазия хряща–носа.
2. Эритропоэтическая порфирия (болезнь Гюнтера).
3. Синдром Германски–Пудлака.
4. Синдром Пирсона.
5. Синдром Швахмана-Даймонда.
6. Системный мастоцитоз.

X. Трансплантация при наследственных метаболических заболеваниях (аллогенная пересадка).

1. Мукополисахаридозы.
2. Сидром Гурлера.
3. Синдром Шейе.
4. Синдром Хантера.
5. Синдром Санфилиппо.
6. Синдром Моркио.
7. Синдром Марота–Лами.
8. Синдром Слая ― дефицит бета–гкюкуронидазы).
9. Мукополидоз II.
10. Лейкодистрофии.
11. Адренолейкодистрофия.
12. Болезнь Краббе.
13. Метахроматическая лейкодистрофия.
14. Болезнь Пелицеуса–Мерцбахера.
15. Лизосомальные болезни накопления.
16. Болезнь Ниманна–Пика.
17. Болезнь Сандхоффа.
18. Болезнь Волмана.

XI. Другие метаболические нарушения

XII. Солидные опухоли, которые происходят не из органов кроветворения и иммунной системы (пересадка своих клеток).

1. Нейробластома.
2. Медулобластома.
3. Ретинобластома.

Клинические испытания новых методов лечения

После доклинического исследования, которое не позволяет полностью понять действие препарата, проводят клинические испытания на человеке, которое представлено 4 – мя фазами:

1 Фаза ― отбирают небольшую группу здоровых молодых людей, до 50 человек. Оценивают возможный вред, побочные действия, подбирают дозировку.

2 Фаза ― проводят с группой до 500 человек, страдающими данным заболеванием. Изучают нежелательные эффекты, сравнивают с плацебо.

3 Фаза ― участвуют больные люди до 1000 человек, на которых анализируют действие лекарства при длительном применении в различных странах, сравнивают с другими препаратами.

При эффективности и безопасности лекарства, оно признается и лицензируется. Фирма получает патент и одобрение FDA (Food and Drug Administration ― американское управление за качеством продуктов и лекарств), и только после этого его можно использовать.

4 Фаза, заключительная, на которой лекарство тестируется в течении длительного времени в разных группах пациентов и/или в сочетании с другими лекарствами.

Весь период клинических испытаний занимает 10–15 лет.

Перечень неврологических заболеваний велик, однако все их объединяют схожие причины появления и симптомы.

Наиболее частые причины неврологических отклонений:

• генетика (рассеянный склероз, аутизм);
• травмы (гипоксически–ишемическая энцефалопатия);
• чрезмерные физические нагрузки, удары (повреждения спинного мозга);
• условия труда (приобретенная сенсоневральная тугоухость);
• вредные привычки (склероз);
• снижение иммунитета;
• аутоиммунные болезни (рассеянный склероз).

Симптомы при неврологии:

• судороги;
• снижение слуха, зрения;
• ухудшение памяти;
• нарушение координации движений, походки;
• изменение чувствительности;
• нарушение мочеиспускания, дефекации;
• социальная дезориентация;
• психические отклонения.

Пересадка стволовых клеток ― инновация в лечении неврологических заболеваний. После пересадки СК приобретают свойства окружающих клеток, за счет этого восстанавливаются серое и белое вещество мозга.

В лечении аутизма применяется аутологичная трансплантация. Исследование эффективности данного метода лечения находится на Фаза 1 и Фаза 2 клинических испытаний, однако полученные положительные результаты дают шанс на улучшение качества жизни пациентам с аутизмом.

Терапия стволовыми клетками церебрального паралича ― метод известный, давно применяется в Китае. В других странах находится на стадии клинических испытаний ― аллогенная трансплантация на Фаза 2, аутологичная ― на Фаза 2, Фаза 1, Фаза 2, Фаза 2. Мезенхимальные СК защищают поврежденные нервные клетки, улучшают нейрональные связи, двигательную активность пациента.

При приобретенной сенсорной тугоухости исследование эффективности аутологичной пересадки находится на Фаза 2.

Доказано, что введенные СК при гипоксически–ишемической энцефалопатии проникают с кровотоком в головной мозг, выстраивают поврежденные нейроны и ткани. Восстанавливают нарушенные сосуды, улучшают кровообращение. В результате этого улучшается память, когнитивные способности, нормализуется психика. Находится на Фаза 1 испытаний.

При повреждении спинного мозга исследуется способность СК на малой группе человек ― Наблюдение, Фаза 2.

Лечение СК аутоиммунных заболеваний

Причина аутоиммунных заболеваний объясняется захватом иммунных клеток собственных тканей организма человека. Перспективным лечением является аутологичная или аллогенная пересадка клеток, которая поможет перезагрузить иммунитет.

Большинство пациентов получают клеточную терапию. Будущее стволовой терапии подает большие надежды больным с рассеянным склерозом (обзор исследований, Фаза 1,news), ревматоидным артритом (Фаза 2 placenta), системной склеродермией (Фаза 1, наблюдение, Фаза 2 SCOT , Фаза 2 CD34+).

Лечение волчанки чужеродными СК находится на Фаза 1, в то же время клетками хозяина ― на review of trials и Фаза 2.

Известно, что после трансплантации органов, иммунитет атакует чужие ткани. С целью предотвращения специфических реакций применяют подсадку СК.

Хорошо лечению поддается боковой амиотрофический склероз, состояние, когда погибают двигательные нейроны. Причина болезни в нарушении обмена специфических белков нервной системы, которые отвечают за движения человека и тонус мышц. Избыток этих белков разрушает нейроны. Заболевание прогрессирует и трудно поддается лечению. Применение аутологичной трансплантации СК находится на стадии Наблюдение и Фаза 1, аутологичной ― на Фаза 1, результаты которых говорят об их эффективности в улучшении качества жизни и увеличения ее продолжительности.

Лечение болезни Крона подсадкой своих клеток находится на Фаза 2 плацента, Фаза 3 Prochymal, Фаза 2 Athersys. В результате такого лечебного подхода погибают реактивные лимфоциты, которые провоцировали хронический воспалительный процесс в кишечнике. Исследование эффекта от пересадки чужеродных клеток ведется на Фаза 3 ASTIC.

Стволовые клетки можно применять в терапии сахарного диабета, инсулинозависимого, I типа. Они вводятся в кровь или в орган, например стопу, трофические язвы на теле. Пересаженные аллогенные (Фаза 2) или аутологичные клетки (Фаза 1) помогают улучшить трофику тканей, повысить иммунитет, восстановить кровоток.

Болезни сердечно–сосудистой системы

Клеточная терапия при болезнях сердца заключается в введении СК путем капельниц или уколов, которые с кровью попадают в поврежденную область сердца. Они прикрепляются к сердечной мышце ― миокарду и сосудам, и начинают размножаться, становясь клетками сердца. Вновь образованный миокард способен также сокращаться, как и до повреждения. Благодаря СК атеросклеротические бляшки в сосудах рассасываются, увеличивается их просвет, тем самым, постепенно восстанавливается нагнетательная функция сердца.

Приводим сердечную патологию, которую можно лечить СК:

1. Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) — Фаза 1.
2. Критическая ишемия конечностей ― аллогенная трансплантация (Фаза 2), аутологичная ― Фаза 2, Фаза 2, Фаза 3 ВМАС.
3. Ишемический инсульт ― аллогенная (Фаза 2 placenta), аутологичная (Фаза 3).
4. Кардиомиопатия ― аутологичная (Фаза 1 Texas Heart Inst., Фаза 3). Лечение пересадкой собственных клеток находится на стадии наблюдение.
5. Компартмент–синдром поддается терапии чужеродными СК (Фаза 1).
6. Острый инфаркт миокарда ― наблюдение и Фаза 3 BAMI.
7. Поддержка при открытых операциях на сердце ― Фаза 1.
8. Растущие протезы сосудов ― Фаза 1, story.

Лечение ишемической болезни сердца находится на стадии Meta–Analysis.

Генная терапия наследственных болезней

Кровь плаценты богата СК. Плацентарная кровь имеет преимущества перед костным мозгом, как источником этих клеток.

Во–первых реципиенты более совместимы с плацентарной кровью, чем с другими клетками донора. Во–вторых, доступность плацентарной крови с совместимыми клетками донора расширяет число потенциальных доноров для любого реципиента. В–третьих, используя клетки плаценты уменьшается риск отторжения чужеродных клеток.

Во время ортопедических операций иногда проводится подсадка клеток, для восстановления костной или хрящевой тканей. Так, оперируя расщелины неба используются донорские (Gintuit FDA–одобрение (не гемопоэтические стволовые клетки), а также свои клетки (publication, Фаза 1).

Выделен ряд патологии, при которых СК восстанавливают ткани, повышают иммунитет, улучшают кровообращение. Для этого используют клетки самого человека:

Цена лечения стволовыми клетками в Германии варьирует в зависмости от заболевания от 1500-35000 Евро.